中心依托分子肿瘤学国家重点实验室的技术力量，主要开展基因治疗、核酸疫苗及小RNA系列抗肿瘤药物的开发研究，包括：
1. 基因治疗
肿瘤基因治疗是继手术、化疗、放疗外另一种全新的治疗模式。分子肿瘤学国家重点实验室是国内开展肿瘤分子生物学基础研究和应用研究的权威科研机构，其重点项目--重组腺病毒PUMA（Ad-PUMA），具有良好的抑制肿瘤生长、诱导细胞凋亡、增加放疗和化疗敏感性等作用，得到国家自然科学基金、国家“863”项目的大力支持。
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2. 小RNA系列药物的研发
MicroRNAs是一种细胞内非编码RNA分子，可抑制或调节基因的表达，MicroRNAs与 肿瘤发生、代谢疾病及遗传相关疾病有重要关系。中心已建立可调控MicroRNAs 病毒表达系统, 并建立了调控靶基因表达的细胞系和动物模型, 为药物开发、肿瘤和代谢疾病的研究及治疗提供了有效的手段。
3. 核酸疫苗的开发
中心与中国医学科学院肿瘤研究所分子肿瘤学国家重点实验室研究建立了一种新型高效的趋化抗原核酸疫苗通用载体系统，构建了治疗前列腺癌、乳腺癌、卵巢癌、宫颈癌以及针对广谱肿瘤的一系列趋化抗原核酸疫苗，在动物和人体外实验中证实该核酸疫苗有显著的抗肿瘤作用。